Omisirge™
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首个且唯一获 FDA 批准的造血干/祖细胞疗法
用于治疗严重再生障碍性贫血（SAA）及血液系统恶性肿瘤
每一个细胞，都承载着希望
NAM 技术重塑造血干细胞移植
血液恶性肿瘤（III期试验）
严重再生障碍性贫血（SAA 研究）
NAM 技术原理
烟酰胺（Nicotinamide）驱动的细胞扩增技术，突破传统脐带血移植的剂量瓶颈
NAM 技术将 CD34+ 造血干细胞数量大幅扩增，同时保留其归巢与重建能力
采集脐带血
从脐带血库中获取 HLA 配型相符的脐带血单位，作为造血干细胞来源。
NAM 体外扩增
利用烟酰胺（NAM）抑制 SIRT1，阻止干细胞过早分化，在约 21 天内将 CD34+ 细胞数量大幅扩增。
保留归巢能力
NAM 处理保留细胞表面 CXCR4 等关键受体，确保扩增细胞能高效定植骨髓。
快速植入重建
回输后中性粒细胞中位植入时间仅 12 天，免疫系统快速重建，感染风险显著降低。
🔬 核心机制：NAM 通过抑制 SIRT1 去乙酰化酶，在表观遗传层面阻止干细胞过早分化，实现"量增质不减"的扩增效果。
严重再生障碍性贫血
（SAA）专属适应症
Omisirge™ 是首个也是唯一一个获 FDA 批准用于治疗严重再生障碍性贫血的造血干/祖细胞疗法
发病机制
SAA 是一种罕见的骨髓衰竭性疾病，免疫系统错误攻击造血干细胞，导致全血细胞减少，危及生命。
发病率
全球每年每百万人口约 2-3 例，儿童和老年人为高发群体，确诊后若不治疗，1年内死亡率超过 80%。
未满足的临床需求
骨髓移植是根治手段，但约 30% 的患者找不到合适的配型供者。脐带血移植因植入慢、感染风险高而受限。
Omisirge™ 的突破
2025年12月8日，FDA 批准 Omisirge™ 用于 ≥6 岁无合适配型供者的 SAA 患者，成为首个且唯一获批的造血干/祖细胞疗法。
🎯 Omisirge™ SAA 适用人群
临床数据对比
III 期随机对照试验（NCT02730299）· N=125 · 血液恶性肿瘤患者
中性粒细胞植入时间
P < 0.001数据来源：Horwitz ME, et al. Blood. 2021;138(16):1429-1440.
临床使用指南
以下信息供血液科医生和移植专科医生参考
患者选择标准
- ✓年龄 ≥ 12 岁
- ✓血液系统恶性肿瘤（急性白血病、骨髓增生异常综合征等）
- ✓需接受骨髓清除性预处理方案
- ✓适合脐带血移植（无合适的全相合供者）
您的治疗旅程
从评估到康复，我们陪伴您走过每一步
医生评估与配型
血液科医生评估您的病情，在脐带血库中寻找 HLA 配型相符的 Omisirge® 产品。
预处理方案
接受化疗和/或放疗，清除体内原有的造血细胞，为新细胞腾出空间。
Omisirge® 回输
通过静脉输液方式将 Omisirge® 输入体内，过程类似普通输血，约需 30-60 分钟。
细胞归巢与植入
新细胞迁移至骨髓并开始增殖。中位约 12 天后，中性粒细胞开始恢复，免疫系统逐步重建。
免疫重建与出院
随着免疫功能恢复，感染风险降低，医疗团队会评估您的状态并安排出院计划。
长期随访与康复
定期门诊复查，监测移植物抗宿主病（GvHD）及疾病复发情况，逐步回归正常生活。
适应症与安全信息
请在专业医疗人员指导下使用，详细信息请参阅完整处方信息（最近更新：2025年12月）
适应症
Omisirge™ 适用于以下两类患者： 【血液系统恶性肿瘤】12 岁及以上患者，在接受骨髓清除性预处理方案后进行脐带血移植。 【严重再生障碍性贫血（SAA）】🆕 2025年12月新批准：6 岁及以上患者，在接受减低强度预处理方案后进行脐带血移植，且无合适的配型供者可用。 Omisirge™ 是首个也是唯一一个获 FDA 批准用于治疗严重再生障碍性贫血的造血干/祖细胞疗法。
给药方式
静脉输注，单次给药。输注前需进行预处理，输注过程约 30-60 分钟。
本页面信息仅供参考，不构成医疗建议。Omisirge® 为处方药，须在具备造血干细胞移植能力的医疗机构使用。完整处方信息请访问 FDA 官网或咨询您的主治医师。
常见问题解答
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患者与家属常见疑问
以下解答以通俗语言整理，帮助您更好地了解治疗过程。如有疑问，请务必咨询您的主治医师。
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Omisirge® — FDA批准 · 12天植入 · NAM技术脐带血疗法
首款NAM技术扩增脐带血细胞疗法。中性粒细胞植入中位时间12天，42天植入率96%，严重感染风险降低20%。
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